Manipulacija človeških genov, da bi zdravi ali ozdravi genetske motnje je postopek, znan kot genski terapiji . V genski terapiji, so uporabljeni plazmide ali modificirane viruse, da poda genskega materiala v celice posameznih delov telesa; genski material povzroča celice za proizvodnjo snovi, ki pomagajo popraviti motnje. V ex vivo metodo genske terapije, so celice, dobljene iz telesa, gensko spremenjeni v laboratoriju in nato vrne organu. V vivo postopku, so celice gensko spremenjeni v telesu.
Od leta 1990, genska terapija je bila eksperimentalno uporabili za zdravljenje številnih bolezni, kot so cistična fibroza, visokega krvnega holesterola, rak in AIDS. Uporaba genske terapije za zdravljenje bolnikov predstavlja številne težave. Eden od problemov je, da je težko vstaviti genskega materiala v dovolj celic, da dobimo želeni učinek. Drug problem je, da je bolnikova imunski sistem včasih uničuje gensko spremenjene celice.
Po smrti gensko zdravljenje raziskovalnem področju v letu 1999, in odkritje, da so nekateri raziskovalci so kršile zveznih smernic, ki jih ne poročajo stranske učinke, zvezni zdravstveni uradniki začet tesnejše spremljanje poskusov človeške genske terapije.
