Brskanje članek Kako Gene Therapy Works Uvod Kako Gene Therapy Works
Se spomnite Charlie Gordon? Bil je zvezda " Cvetje za Algernon " priznan roman (in kasneje Academy-Nagrajeni film), Daniel Keyes napisal leta 1966.
Gordon je bil 32-year-old duševno prizadeti človek, čigar invalidnost lahko zasledimo nezdravljeni primeru fenilketonurijo (PKU ), bolezen, ki je zaradi izgube gena povzročil. Da gen kodira encima, ki metabolizes fenilalanin aminokislinsko. Če ljudje s fenilketonurijo jedo živila, ki vsebujejo fenilalanin, spojina in njeni stranski proizvodi se kopiči v krvi in postanejo strupene, povzročajo poškodbe možganov, izguba pigmentacije, epileptični napadi in vrsto drugih težav.
V svetu fikcije Gordon sčasoma premaga podedovane bolezni, ki jih doživlja poizkusno operacijo za povečanje svoje inteligence. V resnici, ljudje, rojeni s sindromom imajo precej različne izkušnje, ampak samo zato, ker so sledili strogo nizko proteinsko dieto, da bi se izognili živila, ki vsebujejo fenilalanin, kot so meso vseh vrst, mlečne izdelke, oreški, fižol, tofu in umetnim sladilom aspartam.
lahko Idealna rešitev nekje med nevarnimi možganske kirurgije in strogih dietnih omejitev. V resnici, lahko idealna rešitev je, da nadomesti manjkajoči gen, tako da lahko ljudje s fenilketonurijo uživajo visoko-beljakovinske hrane toliko kot ljudi brez njega. Zahvaljujoč napredkom v genski terapiji - dodajanjem novih genov v celicah neke osebe za nadomestitev manjkajoče ali okvarjene gene - to na videz nemogoče sanje lahko kmalu resničnost
Genska terapija je prišel dolgo pot, saj je. temne dni leta 1990, ko se je veliko najavili obdelava privedle do smrti več bolnikov. Raziskovalci so se veliko naučili v zadnjih dveh desetletjih, morda od katerih je najbolj pomembno je to: terapija Gene je enostavno opisati na papirju, ampak veliko težje izvajati v človeških celicah. K sreči za nas, so ti določeni znanstveniki nadaljevali z delom na sestavljanke, dokler končno, genska terapija stoji pripravljen za revolucijo v moderni medicini.
Na naslednjih nekaj straneh, bomo vzeti crash seveda v genu terapija - kako deluje, kaj je mogoče zdraviti, zakaj je težavno in ko bi bilo na voljo na vaši lokalni kliniki. Preden smo dobili na gensko terapijo hitri, vzemimo nekaj pripravljalnih krogov pregledati osnove delovanja DNK in izražanje genov
en gen, One Beljakovine:. Osnove genske terapije
[1] 