Kromosomi, seveda, vsebuje dolge verige DNK zgrajena s ponavljanjem podenote znana kot nukleotidov. To pomeni, da en sam gen je končna odsek DNA z določenim zaporedjem nukleotidov. Te nukleotide deluje kot osnova za specifičnega proteina, ki dobi sestavljeno v celici z uporabo večstopenjskega postopka.
Proteini so delovni konji celic. Pomagajo graditi fizične infrastrukture, ampak tudi nadzor in regulacijo pomembne presnovne poti. Če gena napakami - če, recimo, njegova zaporedje nukleotidov dobi kodirane - nato njegovega ustreznega protein ne bodo na ali ne dajo pravilno. Biologi to imenujemo mutacija, in mutacije lahko privede do vse vrste težav, kot so rak in fenilketonurijo.
Gensko zdravljenje poskuša obnoviti ali zamenjati okvarjeni gen, tako da nazaj sposobnost celico, da bi manjkajoči beljakovin. Na papirju, to je enostavno: Preprosto vstavite pravilno različico gena v verige DNA. V resnici je malo bolj zapleteno, saj celice zahtevajo neko zunanjo pomoč v obliki virusa. Vi verjetno mislite virusov kot agenti, ki povzročajo okužbe - črne koze, gripa, steklino ali aidsa. V genski terapiji, znanstveniki uporabljajo te drobne dnevna ampak-ne-živih delcev dati celico genetsko preobrazba. V naslednjem poglavju bomo raziskati kateri virusi uporabljajo in zakaj.
Virusi, kot je genska terapija vektorjev
Virusi zmeden biologi let. Lahko bi videli učinke virusov - bolezni - vendar niso mogli izolirati okužil sredstvo. Sprva so mislili, da so bili, ki se ukvarjajo z zelo majhnimi bakterijskih celic. Potem, sredi razburjenje zanimanja virusov, ameriški znanstvenik Wendell Stanley kristalizira delce, ki so odgovorni za bol
