To postavlja SCID in LCA v rarefied kategorijo - bolezni uspešno zdravijo z gensko terapijo.. In še genetiki in molekularni biologi prepričani, ne bo več. James Wilson, ki je še naprej prispevati k področju, je izoliran 120 vrst adeno-povezanih virusov, od katerih so mnoge opravljajo bolj učinkovito v nekaterih tkivih kot pri drugih. Na primer, nekatere od teh vektorjev imajo afiniteto za srčno tkivo, medtem ko imajo afiniteto za celice v hrbtenjače in možganov. Prihodnje raziskave lahko prinese uspešnih zdravljenj za poškodb hrbtenice in za bolezni, kot sta Parkinsonova [vir: Neimark].
Raziskovalci so prav tako kar velik napredek z out-of-the-telo terapij. V juliju 2013 je revija Science objavila rezultate dveh študij, ki raziskujejo uporabo lentiviruses kot so gensko zdravljenje vektorjev. Lentiviruses so retrovirusi, vendar so edinstveni v njihovi sposobnosti za učinkovito in trajno prenos genov v obeh ločujejo in nondividing celic. Ostali retrovirusi mora narediti svoje genetske vudu na ločujejo celice. Morda še bolj pomembno, lentiviruses zdijo manj nagnjeni k aktiviranju drugih genov povezanih z rakom, ko vstavite svoj tovor v DNK gostitelja. Ko raziskovalci testirali terapijo, ki temelji na lentivirusni na bolnikih z adrenoleukodystrophy, o-X povezan nevrodegenerativne bolezni, ki prizadene mlade moške in metachromatic leukodystrophy, redka nevrodegenerativna bolezen, ki jo mutacije povzročile v enem genu, so bili sposobni za aretacijo napredovanje obeh bolezni z nobenih škodljivih stranskih učinkov [vir: Cossins].
V prihodnosti, druge obetavne genske terapije so prepričani, da se pojavljajo, večinoma za dedne bolezni, kot so cistična fibroza, mišična distrofija, anemijo srpastih celic in hemofilijo. Tudi fenilketonurija lahko postane stvar preteklosti, nekaj, kar bi verjetno bo Charlie Gordon precej srečni.
