Leta 1999, je vodil faza I kliničnega preskušanja, da preizkusite terapijo, ki temelji na adenovirus za zdravljenje redko genetsko motnjo, imenovano ornitin transkarbamoilaze (OTC) pomanjkljivost. OTC je encim, ki pomaga odmor telesa navzdol presežnega dušika. Brez nje, raven amoniaka poveča, dokler postane zastrupljeno možgani. En sam gen za oznakami kromosomov X za encim, zaradi česar je idealen kandidat za eksperimentalno terapijo. Wilson vstavili gen OTC v oslabljenih adenovirusnih delcev in nato vbrizga tiste v jeter 18 bolnikov [vir: Neimark].
Ideja je bila preprosta: Virus bi okužijo jetrne celice, ki bi nato nadaljujte posnemati gen in OTC začeli proizvodnjo encima. Na žalost, eden od bolnikov, 18-year-old Jesse Gelsinger, je umrl le tri dni po prejemu svojo injekcijo iz inženirstva virus. Znanstveniki zdaj menijo, da telo Gelsinger je nameščen ogromen imunski odziv, kar pripelje do razširjene odpovedi organov. To je samo eno od tveganj genske terapije, kot bomo videli na naslednji strani.
Gene Therapy Varnost
Jesse Gelsinger smrt omamljene javnosti, in je poslala udarnih valov skozi znanstvene skupnosti, preveč . Genetiki prišli do bolečega spoznanja, da gensko zdravljenje, medtem ko se enostavno diagram na papirju, je prišel natovorjen z izzivi in pasti. In ni pomembno, kako se lotiti problema. - Tako in- in out-of-telesa pristopi dobili s tveganjih
Za v-the-telesa genskega zdravljenja, največji problem je imunski sistem pacienta. Telo gleda adenovirusnih delcev, celo tistih, ki se humanega gena, kot tujki. Ko vstopijo gostiteljske celice, gostitelj odzove s montažo v protinapad, da se znebite zavojevalcev. To je tisto, kar se je zgodilo z Jesse Gelsinger. Njegov imunski sistem se ni zavedal, viruse so poskušali, da je koristno, in je začela živahno napad, ugašanje njegove organe v postopku. Danes, lahko raziskovalci dajejo Gelsinger nižje odmerke terapije ali ga obdelati z imunosupresivnimi zdravili. Druga možnost preučuje vključuje " nag " DNA, ki se nanaša na molekulo nukleinske kisline obeli vir
