Out-of-the-telesa terapije se zanašajo na retrovirusov imajo svoje težave. Ne pozabite, retrovirusi šiv svoj DNK v kromosomom gostitelja, ki je nekoliko podobna pobral kratek stavek iz enega stavka in ga vključite v daljšem stavku. Če vstavljanje ne pride v pravem mestu, posledično " jezik " ne bi imelo smisla. V nekaterih gensko zdravljenje poskusih z uporabo retrovirusi so bolniki razvili levkemije in drugih oblik raka, ker vstavljanje en gen moti delovanje drugih okoliških genov. Ta zaplet je vplivalo več otrok v preskušanjih SCID, čeprav so mnogi od njih pretepli raka z drugimi načini zdravljenja.
Zaradi teh vprašanj, Food and Drug Administration (FDA) ureja vse izdelke za gensko zdravljenje pri Združene države Amerike prek svojega Centra za biološka vrednotenje in raziskave, ali CBER. Center nudi tudi proaktivno znanstveno in regulativno nasvete medicinskih raziskovalcev in proizvajalcev se zanimajo za razvoj izdelkov človeške genske terapije. Preiskovalci se lahko obrnejo tudi na National Institutes of Health za usmerjanje in smernice pri opravljanju kliničnih poskusov z gensko terapijo.
Do danes center še ni odobrila nobenega človeškega genski terapiji izdelek za prodajo, čeprav več tekočih sodnih se proizvajajo obetavne rezultate. Do naslednjič, bomo pogledali nekaj zadnjih uspehov v kar mnogi verjamejo, da je druga revolucija genske terapije.
Bolezni, ki se zdravijo z Genske terapije
V luči Jesse Gelsinger smrti, je FDA prepovedala James Wilson od izvajanja gensko zdravljenje poskuse z uporabo človeških predmetov. Drugi raziskovalci, pa ni deloval v skladu s temi istimi omejitvami.
Leta 2007 je Jean Bennett, molekularni genetik in zdravnik na University of Pennsylvania School of Medicine, in njen mož, Albert Maguire, A mrežnice kirurg v bolnišnici Otroški Philadelphia, začela klinično preskušanje za študij zdravljenje gen-terapija za redko obliko slepote znan kot Leber prirojene Sledilo (LCA). Mutacija v genu znan kot RPE65 privede do pomanjkljivosti v proteinu, ki je nujno potrebna za normalno delovanje mrežnice. Ljudje, ki nimajo te beljakovine trpijo postopno izgubo vida, dokler ne izgubijo vse vid, običajno v starosti od 40.
Bennett in Maguire vstavili gen RPE65 v adeno-povezan virus, je prijaznejši, nežnejši različica adenovirus . Nato vbrizgal inženirstva virus v nizkih odmerkih v retinas treh bolnikov. Virusi okužene mrežnice celice, ki se je začel bru
