Out-of-telesa Gene Therapy
Ideja genskega zdravljenja je odbijal okoli možganov znanstveniki že desetletja. Dejstvo je, da je bil Edward Tatum, ameriški genetik, ki je prvi predlagal, da bi se genetske bolezni pozdraviti z " genski inženiring " leta 1966. Istega leta je še en Američan Joshua Lederberg, dejansko predstavil podrobnosti " virogenic terapijo " v članku, objavljenem v ameriški naravoslovec. Številni raziskovalci pa so pridno delali, da se premaknete gensko zdravljenje od koncepta do resničnosti. Leta 1972, biokemik Paul Berg pogruntal, kako snip izsek človeške DNK in ga vstavite v genom virusa, ki je bil nato uporabljen za okužijo bakterijskih celic. Sčasoma mu je uspelo priti bakterije proizvajajo humani insulin. Deset let kasneje, Ronald M. Evans vstavili gen za rast rat hormona v retrovirus in nato prenese ta gen v mišjih celicah.
Vsa ta prizadevanja določenih oder za gensko terapijo revolucije. Prvi genska terapija sojenje Food and Drug Administration v ZDA odobreno potekal leta 1990. Sojenje se osredotoča na bolnike s hudo kombinirano imunsko pomanjkljivostjo (SCID), znan tudi kot " Bubble Boy " bolezen po David Vetter, ki je živel v sterilnem okolju plastične mehurček, dokler je umrl leta 1984 v starosti 12.
raziskovalcev na tem sojenju, ki se uporablja tisto, kar je znano kot genski terapiji out-of-telesa. Najprej so pridelane mozeg od pacienta, ki ga skozi kožo in v kost kolka vstavljanje posebno iglo. Nato v laboratoriju, so izpostavljeni izvornih celic iz kostnega mozga z retrovirusi katerih RNA je bila prirejena tako, da vsebuje gen, povezan z SCID. Retrovirusi okužene matične celice in vstavi funkcionalni gen v kromosomu gostiteljici. Dalje, znanstveniki so inženirstva izvorne celice in jih vbrizgati nazaj v bolnikovem krvnem obtoku. Celice so Najkrajša pot za kostni mozeg in tako kot vse dobre izvornih celic, dozorela v različnih vrstah celic, vključno zdravih celic T z delujoč kopiji potrebno gena. S to tehniko, več deset otrok s SCID so bili v celoti pozdravljena. Ampak to ni edina bolezen - ali pristop - na predvajalni seznam genetikov [vir: Nienhuis]
In-the-telesa Gene Therapy
Drugi običajen način za upravljanje gensko zdravljenje se za injiciranje. the-gen nosi virus neposredno v regiji, ki ima okvarjene celice. James Wilson, profesor patologije in laboratorijske medicine na
